Introduction

Les progrès de la médecine dans les domaines diagnostiques et thérapeutiques permettent parfois d'offrir aux patients des alternatives de prise en charge qui nécessitent des choix. Ceux-ci se basent sur les avantages et les inconvénients des différentes techniques disponibles, qui doivent être présentés de manière objective aux patients, mais également sur les valeurs et préférences personnelles, qui peuvent différer entre les individus et de plus varier avec le temps chez un même individu. Celles-ci ont été relativement peu étudiées, et requièrent des techniques particulières.¹

Par ailleurs, la restriction des ressources allouées au système de santé va tôt ou tard imposer des choix au sujet des traitements mis à disposition, et donc restreindre la liberté évoquée plus haut. De manière à ce que ces choix puissent être opérés selon des critères aussi larges et variés que possible, l'étude des préférences de la population pour un état de santé donné ou le passage d'un état de santé à un autre suite à l'application d'une procédure thérapeutique est intéressante, si ce n'est indispensable.

Dans ce domaine, les approches psychophysiques de mesure de la qualité de vie par questionnaires permettent de caractériser des états de santé variés mais stables, alors que les approches basées sur les préférences des sujets au moyen de vignettes incorporent des valeurs (utilité en langage économique) pour ces mêmes états de santé. Ces valeurs peuvent donc être utilisées pour caractériser l'«attractivité» des handicaps liés aux différentes maladies ou, incorporées dans des analyses médico-économiques des différentes procédures diagnostiques ou thérapeutiques disponibles, pour orienter les décisions d'allocation de ressources.

Une revue des différentes techniques disponibles, de leurs mérites respectifs et de leur utilisation en santé fournira une aide à la lecture des travaux qui leur sont consacrés dans la littérature médicale. Globalement, ces méthodes peuvent être divisées en deux catégories suivant le type d'échelle de mesure qu'elles utilisent (valeurs estimées : trois méthodes, ou mesure économique : une méthode).

1. L'échelle d'évaluation

Tirant ses origines de la théorie psychométrique, l'échelle d'évaluation consiste en une ligne clairement définie à ses deux extrémités, ou ancres, auxquelles sont attribuées les valeurs de 0 et 100 respectivement. Son utilisation nécessite que le sujet identifie le meilleur et le pire état de santé et les utilise comme ancres (habituellement, la mort et l'état de santé parfait). Différents états de santé lui sont présentés par vignettes. Le sujet place l'attractivité de chacun d'entre eux à un point sur la ligne entre les ancres qui correspond à son évaluation personnelle. La mesure de la distance des différentes marques par rapport à l'échelle de 0 à 100 permet de déterminer les préférences du sujet. Il est à noter que l'utilisation de la mort comme ancre au point zéro peut être sujette à caution, dans la mesure où certains états de santé peuvent être jugés comme pires que la mort. Dans ces cas-là, la première étape consistera à demander au patient de placer la mort elle-même sur l'échelle avant d'évaluer les vignettes qui lui sont proposées. L'état de santé jugé pire que la mort sera alors affecté d'un coefficient négatif. 

2. Le jeu standard (standard gamble)

Le jeu standard est la méthode considérée comme classique pour mesurer les préférences. Elle tire ses origines de la théorie décisionnelle, et incorpore le concept de décision dans l'incertitude. Elle propose au sujet un choix entre un état de santé certain, décrit par vignette, pour une durée de vie qui correspond à la sienne, théorique et déterminée sur la base de tables de survie, suivi de la mort (alternative 1), et l'acceptation d'un traitement (qui peut être hypothétique) mais entraîne un retour immédiat à un état de santé parfait dans une certaine proportion de cas, ou la mort immédiate dans les autres cas (alternative 2). La probabilité de retour à un état de santé parfait est variée jusqu'à ce que le patient soit indifférent entre les alternatives 1 et 2. Par exemple, un individu pourrait se déclarer indifférent entre finir sa vie en chaise roulante et accepter une intervention qui pourrait lui restaurer une santé parfaite au risque de mourir immédiatement dans un cas sur cinq (20%). Son estimation de la valeur de la vie en chaise roulante serait donc de 80% d'un état de santé parfait.

Cette technique peut également s'appliquer pour des états de santé considérés comme pires que la mort, auquel cas l'opération proposée débouche sur cet état de santé, et la mort est utilisée comme l'alternative 1. Elle peut également être utilisée pour tester des états de santé temporaires.

Quelle que soit la variante utilisée, cette méthode offre toujours un choix entre un devenir certain et un pari. Pour faciliter la représentation des probabilités au sujet, qui n'est pas forcément habitué à les employer couramment, une roue de probabilité peut être utilisée. C'est un disque avec deux sections de couleurs différentes, mobiles l'une par rapport à l'autre sur leur axe central, et qui représente des surfaces correspondant aux diverses probabilités testées.

3. L'échange de temps (time-trade-off)

Cette technique a été développée comme alternative simplifiée au jeu standard. Elle demande au sujet combien de temps d'un état de santé chronique (alternative 1), toujours décrit par vignette, supposé durer aussi longtemps que son espérance de vie, il serait disposé à échanger contre un état de santé parfait, mais forcément plus court, suivi de la mort (alternative 2). Le rapport entre cette période et la durée de vie dans l'état de santé chronique définit la préférence du patient pour l'état de santé chronique. Dans notre exemple précédent, le sujet pourrait être indifférent entre passer vingt ans en chaise roulante ou seize ans en parfaite santé. Son estimation de la valeur de la vie en chaise roulante serait alors à nouveau de 80% d'une santé parfaite. Pour faciliter le travail, différentes valeurs sont habituellement proposées au sujet, partant alternativement des deux extrêmes, pour arriver au point d'indifférence.

4. La volonté de payer (willingness to pay)

Aussi appelée évaluation contingente ou d'attribut, cette méthode appartient à la 2^e classe d'outils servant à déterminer les préférences des individus. Elle vise à établir quelle valeur les gens donnent à des biens qui ne sont pas disponibles sur un marché réel. Sur la base de vignettes, les sujets doivent exprimer quelle somme maximale ils seraient disposés à payer pour acquérir ce bien.

Utilisée tout d'abord dans l'évaluation de la sécurité routière et de l'environnement, cette méthode s'est progressivement intéressée à la santé, qui ne constitue pas non plus un vrai marché au sens économique du terme.

Forme particulière d'analyse coût-bénéfice, c'est la seule méthode d'évaluation des préférences qui permette d'évaluer non seulement des états de santé, mais aussi directement des procédures diagnostiques et thérapeutiques. Elle est de ce fait extrêmement intéressante. Les sujets doivent considérer leurs possibilités financières réelles dans leurs réponses. Globalement, deux approches existent : l'une d'entre elles utilise une question ouverte, à laquelle le sujet doit répondre en indiquant un montant maximum, sans que sa réponse ne soit guidée du tout ; l'autre méthode utilise des intervalles prédéterminés, croissants ou décroissants, parmi lesquels le sujet choisit celui qui correspond le plus à sa préférence. Le prix réel de la procédure diagnostique ou thérapeutique est évidemment compris dans un de ces intervalles. Habituellement, la population testée est divisée en deux groupes, qui reçoivent de manière aléatoire une offre croissante ou décroissante, puisque le point de départ influence la réponse obtenue. En effet, la présentation d'intervalles décroissants entraîne habituellement des réponses plus élevées que la présentation d'intervalles croissants. Cette valeur est ensuite comparée au revenu de la personne interrogée, et ce pourcentage utilisé comme mesure de sa préférence.

Validités des différents instruments

Différents tests de validité ont été effectués sur ces différentes méthodes. La validité interne (ou l'absence de réponse contradictoire à différents scénarios) a été montrée satisfaisante pour les trois premières méthodes, de l'ordre de 70% à 90%.¹ Il n'existe pas de données sur les performances de la volonté de payer dans ce domaine.

La reproductibilité dans le temps est excellente à court terme (80% ou davantage à une semaine), mais diminue à long terme pour tomber à 50% ou 60% à un an pour les trois premières méthodes, et à 25% pour la quatrième (la volonté de payer).¹

La plupart des inconsistances peuvent s'expliquer par différentes raisons :²

1. L'effet cadre (framing effect) : suivant la manière dont les vignettes sont élaborées, des réponses différentes peuvent être obtenues, quand bien même les situations décrites sont fondamentalement identiques (exemple : nombre de vies sauvées versus nombre de vies perdues).

2. L'effet ancre (anchoring effect) : bien connu de l'ensemble des échelles d'évaluation, il doit être pris en compte lorsque l'individu estime que les ancres utilisées ne sont pas les extrêmes dans son système de valeur (exemple : la place de la mort comme état de santé le pire, comme décrit plus haut).

3. L'effet étiquette (labeling effect) : la manière dont l'état de santé ou la maladie est décrite influence la réponse, dans la mesure où les représentations des patients diffèrent face à une même maladie. Ceci est également valable pour la manière dont les conséquences de la maladie sont décrites (mort versus survie).

4. Type de personnes interrogées : le choix des personnes interrogées a fait l'objet d'un grand débat dans la littérature, les économistes soutenant que les personnes de référence devraient être la population normale, dont les réponses ne seraient pas influencées par une maladie et la possibilité de défendre des intérêts particuliers à un groupe de patients par exemple, alors que les médecins et les patients soutiennent que les personnes directement impliquées devraient être interrogées, dans la mesure où elles ont une appréciation plus réaliste de la situation.³ Les résultats des études de préférences diffèrent entre ces deux groupes de personnes de la même manière que ceux de la mesure de la qualité de vie : les patients ont une estimation meilleure de leur état de santé que la population générale, et sont donc disposés à payer moins pour améliorer leur état de santé que la population générale.²

5. Finalement, ces évaluations diffèrent aussi en fonction du groupe ethnique, comme cela a été montré élégamment avec la volonté de payer pour un programme de dépistage par mammographie à San Francisco récemment.⁴ Cette étude a mis en évidence que l'existence d'un cancer du sein chez une autre femme dans leur famille diminuait la volonté de payer pour un dépistage chez les femmes d'origine chinoise ou philippine, mais l'augmentait chez les femmes d'origine africaine, américaine et hispanique.

Comparaison des instruments entre eux

Ces divers instruments ont été utilisés conjointement sur une même population de patients dans l'angine de poitrine,⁵ l'asthme,⁶ les lombalgies,⁷ et la dialyse,⁸ tout comme avec une population théorique.⁹ Globalement, les résultats sont reproductibles, et montrent que l'échelle d'évaluation est l'instrument le plus sensible, comparé au jeu standard ou à l'échange de temps. Par exemple, l'étude réalisée dans l'angine de poitrine stable⁵ montrait pour un angor de stade I des valeurs de 89% pour l'échelle d'évaluation, et 96% et 100% pour le jeu standard et l'échange de temps respectivement. Pour un angor de stade III ou IV, ces valeurs descendaient à 59%, 87% et 93% respectivement. La même tendance s'observait pour les lombalgies,⁷ classées selon le score de gravité de Roland. Ceci est probablement dû au fait que l'échelle d'évaluation ne fait appel qu'à une notion de comparaison, alors que les deux autres méthodes demandent un sacrifice pour obtenir le bénéfice, et que les sujets sont peu joueurs avec leur santé. De même, la volonté de payer a été montrée plus sensible que l'échange de temps à différentes dimensions d'un même état de santé (état physique, psychique, relationnel, indépendance) et à des différences d'état de santé dans une même dimension (les états psychiques et relationnels étant les plus sensibles à ces variations).¹⁰ Finalement, une étude effectuée sur un collectif d'asthmatiques⁶ montrait qu'une évaluation de 68% sur l'échelle de temps, 89% en échange de temps et 91% en jeu standard correspondait à une volonté de payer comprise entre 200 et 350 dollars par mois pour être débarrassé totalement de symptômes d'asthme, ce qui représentait 10 à 15% du revenu moyen des patients inclus.

Utilité et utilisation des résultats

Les résultats de ces études constituent un apport intéressant et extrêmement important en complément des études cliniques et des études de type qualité de vie pour l'évaluation des états de santé et des différentes options diagnostiques ou thérapeutiques à disposition. Globalement, elles permettent d'établir des catalogues de préférences avec les diverses valeurs mesurées auprès d'experts non affectés par la maladie, ou de représentants de la population, voire de patients.³ Ces catalogues^11,12 sont actuellement plus riches dans certains domaines, comme les maladies circulatoires, que dans d'autres.

Sur un plan pratique, elles permettent d'attirer l'attention des médecins sur la valeur que les patients accordent à certains états de santé, au même titre que les études de type qualité de vie. Pour les responsables des systèmes de santé, ces valeurs sont extrêmement importantes à incorporer dans les études médico-économiques qui évaluent les rapports coût-bénéfice des différentes interventions disponibles dans le système de santé. Leur utilisation, en tenant compte de leurs caractéristiques et limites, est susceptible de fournir des indications précieuses pour le choix des prestations à inclure dans le catalogue des prestations du système de santé comme sur les états de santé qui constituent les plus grands handicaps pour les patients et nécessiteraient donc un effort particulier en recherche ou en études cliniques pour être améliorés.

Leur utilité semble en passe d'être reconnue, dans la mesure où le nombre d'articles publiés dans la littérature augmente progressivement. Il est souhaitable que cette évolution se poursuive, que les résultats de ces études soient interprétés correctement, et utilisés en pratique comme un outil supplémentaire de décision pour construire un système de santé répondant de mieux en mieux aux besoins de la population.