L'histoire d'Augusto et Michaela Odone, portée à l'écran par Hollywood, a fait le tour des Etats-Unis. Au printemps 1984, ces parents apprennent que leur fils Lorenzo, à peine âgé de six ans, est atteint d'une maladie neurologique héréditaire rare, l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (ALD), d'évolution fatale en deux ans après le diagnostic. Après de nombreuses démarches auprès des équipes qui étudient la maladie, les Odone entreprennent un combat a priori désespéré : dévorer la littérature pour trouver eux-mêmes un moyen de sauver leur fils.Cette quête, au-delà du film, a donné naissance à un remède controversé, l'«huile de Lorenzo». Combiné à un régime strict, ce mélange d'acides oléique et érucique permet de ramener à la normale les taux plasmatiques d'acides gras à très longue chaîne (AGTLC), dont la concentration anormalement élevée est le principal symptôme moléculaire des troubles métaboliques de l'ALD. Si cet effet de la thérapie est reconnu, la majorité des spécialistes estimait que sa capacité à limiter ou prévenir les lésions du système nerveux central est limitée ou inexistante.L'huile controversée était généralement présentée en termes très secs : «Un régime pauvre en AGTLC et enrichi en acides oléique et érucique (huile de Lorenzo) reste inefficace, que ce soit dans les formes cérébrales de l'enfant, dans les adrénomyéloneuropathies de l'adulte ou à titre préventif», écrivait par exemple en 2001 le professeur français Patrick Aubourg, spécialiste reconnu de l'ALD, dans une présentation en ligne.C'est dans ce contexte que sont tombés fin septembre les résultats d'une étude multicentrique de dix ans, portant sur 69 garçons aux Etats-Unis et 36 en Europe, visant à évaluer la valeur préventive du régime, lorsqu'il est initié dans les stades précoces de la forme infantile, avant l'apparition de troubles neurologiques. Hugo Moser, directeur de la neurogénétique au Kennedy Krieger Institute de Baltimore et codécouvreur du gène incriminé, les a présentés lors d'un congrès scientifique à l'Université de Ghent.Résultat : le risque de développer les symptômes neurologiques durant la période de suivi de deux à quatre ans a été réduit de deux tiers chez les enfants qui ont suivi le traitement de Lorenzo pendant deux ans au moins, par rapport à ceux qui, pour une raison ou une autre, n'ont pas pu respecter ce régime draconien. «Ce n'est pas la prévention absolue, a déclaré le chercheur. Le régime limite les risques de développer les symptômes mais ne les élimine pas. La poursuite des autres traitements est essentielle, mais nous tenons à informer les familles et la communauté scientifique de la réponse positive qui a été observée.»Ce nouvel épisode ne consacre pas le triomphe de héros anonymes face à une science obtuse, ni d'ailleurs celui des chercheurs «sérieux» face à une découverte farfelue. On quitte le romanesque pour entrer dans les nuances du réel. Le remède n'est pas miraculeux, mais pas sans effets non plus. La recherche n'a pas eu l'énergie du couple Odone, mais elle a su s'intéresser à ses travaux. Augusto Odone dirige actuellement une fondation, le «Myelin Project», qui a déjà soutenu des recherches pour plusieurs millions de dollars, avec une stratégie agressive : financement rapide d'expériences orientées exclusivement vers la pratique, promotion des échanges et des collaborations entre les différents groupes, volonté de pousser la recherche à aller vite, très vite.Reste un mystère. Plusieurs études ont montré que l'«huile de Lorenzo» n'apportait que des bénéfices limités chez des patients présentant déjà des symptômes neurologiques. Or Lorenzo lui-même, qui n'a pas suivi le traitement à un stade précoce, est toujours en vie, bien que gravement handicapé.
