Selon l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps), un deuxième cas de leucémie a été identifié chez un enfant souffrant d'un déficit immunitaire combiné sévère. Il avait été soigné, avec un apparent succès, par une thérapie génique mise au point à l'Hôpital Necker-Enfants Malades à Paris par l'équipe, de réputation internationale, dirigée par les Prs Marina Cavazzana-Calvo et Alain Fischer. La découverte, en septembre 2002, d'une complication similaire chez l'un des enfants traités avait conduit à la suspension de cet essai clinique et de nombreux autres essais de thérapie génique à travers le monde. Rien ne permettait alors d'affirmer de manière catégorique l'existence d'un lien de causalité entre la leucémie et la thérapie génique.La survenue d'une deuxième complication identique à la première laisse penser que l'insertion du gène via un vecteur rétroviral dans des cellules souches hématopoïétiques a, chez les deux enfants, induit une prolifération maligne d'un clone de lymphocytes T. Ils sont actuellement soignés avec succès par chimiothérapie et les familles des autres jeunes patients ont été informées du risque potentiel auquel ces derniers sont dorénavant exposés.«Il ne fait aucun doute que les essais de thérapie génique comportant l'usage de rétrovirus dans les cellules souches doivent, malheureusement, être arrêtés, a déclaré au Monde le Pr David Klatzmann (groupe hospitalier Pitié-Salpêtrière, Paris) président de la Société européenne de thérapie génique. Pour autant, la situation actuelle ne remet nullement en question la poursuite des autres expériences qui n'utilisent pas cette méthodologie. Nous devons désormais nous attacher à comprendre comment de tels accidents ont pu survenir.»